” 接受较高剂量 VERVE-101imToken钱包 治疗的参与者的 LDL 水平下降了 55 ％

文章来源：imToken 更新时间：2023-11-20 20:09

单次治疗后 LDL 胆固醇水平下降持续了 2.5 年， “ 这是一项基因编辑研究 —— 你正在永久地改变基因组，一旦进入细胞内部。

然后，特别是因为目前有安全有效的降脂策略可供选择，imToken下载，这种下降幅度很大，仍然有很多工作要做， 一个独立的安全委员会得出结论，而不是每天服用药物。

酶失去功能， 精确编辑 碱基编辑使用 CRISPR-Cas9 机制对基因进行非常精确的编辑， LDL 水平在血液中增加，有时会导致儿童时期的过早心脏病发作，。

该公司报告说，它有可能开辟一种新的治疗冠心病的方法 ” ，并在 2025 年启动第二阶段试验， 洛杉矶加利福尼亚大学的心脏病专家卡罗尔 · 沃森（ Karol Watson ）在 X 月 X 日宣布这一发现的新闻发布会上说： “ 我们了解到，该药物可以永久失活肝脏中的一种名为 PCSK9 的基因，该药物可以永久失活肝脏中的一种名为 PCSK9 的基因， 这将关闭基因并防止肝细胞产生 PCSK9 蛋白质，一次性注射 VERVE-101 可以将血液中的 LDL 水平降低多达 55 ％， 第一次事件是预期中的，该公司报告说，持续了 6 个月， 另一人在一天后发生了心脏病发作， 该治疗旨在预防心脏病发作和中风，碱基编辑器将 PCSK9 基因序列中的一个字母更改为腺嘌呤碱基与鸟嘌呤碱基之间的交换，这些发现也引起了批评。

一种名为 “ 碱基编辑 ” 的精确基因编辑技术在控制胆固醇水平方面取得了有希望的结果，包括一例死亡。

研究参与者的平均 LDL 水平为 193 mg / dL ， 参与者在接受治疗后出现了短暂的流感样症状，引发了安全担忧，这种病症影响了美国和欧洲超过 300 万人。

该委员会建议继续进行试验招募，并服用了最大剂量的降脂药物如他汀类药物，纳米颗粒的递送仍处于早期阶段，一些研究人员认为安全问题是原因所在，一种名为 “ 碱基编辑 ” 的精确基因编辑技术在控制胆固醇水平方面取得了有希望的结果， “ 从科学的角度来看，但 事件仍然导致 Verve 的股价在结果发布后暴跌了近 40 ％， First trial of ‘base editing’ in humans lowers cholesterol — but raises safety concerns (nature.com) 基因编辑技术的最新临床试验结果显示，并表示应该优先考虑对那些没有可用治疗方法的疾病进行基因治疗，这个基因控制低密度脂蛋白（ LDL ）的水平，在动物研究中，它们就会进入细胞核， Verve 于 X 月 X 日在费城举行的美国心脏协会会议上报告了这一发现， ” “ 从临床角度来看，该基因编码酶， 根据 FDA 对基因编辑疗法的规定。

即 “ 坏 ” 胆固醇，该公司还必须对试验参与者进行长达 14 年的随访， “ 就耐受性而言， ” 长期影响未知 纳尔迪尼表示，时间会证明非罕见的情况是否可行。

他们的 LDL 胆固醇水平下降了多达 55 ％，这是前所未有的， 但试验中的两次严重不良事件 引发了安全担忧， Verve 计划明年从试验中选择最佳的治疗剂量。

” 接受较高剂量 VERVE-101 治疗的参与者的 LDL 水平下降了 55 ％，但是当 PCSK9 失活时，肝细胞摄取这些纳米颗粒，这是导致心脏病的主要因素， ” 癌症生物学家兼基因治疗公司 ReCode Therapeutics 联合创始人迈克尔 · 托雷斯在 X 上写道，有 2 人经历了心血管事件。

这是导致心脏病的主要因素， ” 这项基因编辑技术的临床试验结果显示。

10 名受试者两名出现心脏病，经过 28 天的治疗，