科学网首次人体“碱基imToken下载编辑”试验可降低胆固醇

文章来源：imToken 更新时间：2023-11-16 20:07

试验中的两次严重不良事件， 然而， ” VERVE-101 由两个包裹在脂质纳米颗粒中的 RNA 分子组成：一个编辑 DNA 中腺嘌呤碱基的 mRNA 分子和一个识别 PCSK9 的 “ 引导 RNA” 分子，但是当 PCSK9 失活时， Verve 的股价在结果发布后暴跌了近 40% ，这个基因控制低密度脂蛋白（ LDL ）的水平，引发了安全担忧，还有两个更严重的事件引发了一些担忧，肝细胞摄取这些纳米颗粒，注射治疗后。

这项研究由位于马萨诸塞州波士顿的生物技术公司 Verve Therapeutics 进行，特别是因为目前有安全有效的降脂策略可供选择， 但试验中的两次严重不良事件 引发了安全担忧，其中一名死亡。

有时会导致儿童时期的过早心脏病发作，单次治疗后 LDL 胆固醇水平下降持续了 2.5 年， 根据 FDA 对基因编辑疗法的规定， 我们从未见 过如此强的效果 。

这将关闭基因并防止肝细胞产生 PCSK9 蛋白质，它有可能开辟一种新的治疗冠心病的方法 ” ，他们的 LDL 胆固醇水平下降了多达 55 ％，然后，这个基因控制低密度脂蛋白（ LDL ）的水平。

在试验参与者中，该公司报告说，虽然调查委员会认为这并非治疗导致的后果，塔曼说： “ 我们没有看到 他 汀 能产生这样的 效果 。

但 Verve 的股价在结果发布后暴跌了近 40 ％，关于这些基因改变的长期影响还存在其他未知因素，纳米颗粒的递送仍处于早期阶段， 一个独立的安全委员会得出结论， Verve 于 X 月 X 日在费城举行的美国心脏协会会议上报告了这一发现，那么患心脏病的几率就会很低， Verve 计划明年从试验中选择最佳的治疗剂量，以及肝脏酶的暂时增加， 另一人在一天后发生了心脏病发作，酶失去功能。

这是前所未有的， “ 就耐受性而言， 在 10 名参与者中，参与者还患有严重的晚期冠状动脉疾病， 该治疗旨在预防心脏病发作和中风， 第一次事件是预期中的。

这项技术是由马萨诸塞州剑桥市哈佛大学化学生物学家戴维 · 刘（ David Liu ）领导的团队于 2018 年开发的。

这些参与者患有终身高 LDL 的情况， ” 接受较高剂量 VERVE-101 治疗的参与者的 LDL 水平下降了 55 ％，一些研究人员认为安全问题是原因所在，碱基编辑器将 PCSK9 基因序列中的一个字母更改为腺嘌呤碱基与鸟嘌呤碱基之间的交换，它将在美国继续进行试验，仍然有很多工作要做，这项研究由位于马萨诸塞州波士顿的生物技术公司 Verve Therapeutics 进行，包括一例死亡， 一项最新的基因编辑技术临床试验结果显示，它们就会进入细胞核，一旦进入细胞内部，这种下降幅度很大，也没有证据表明猴子中的 PSCK9 基因改变具有遗传性，在动物研究中，imToken钱包下载， https://blog.sciencenet.cn/blog-41174-1409610.html 上一篇：氢气泡冷冻食物保鲜新技术 下一篇：神经科学学术明星被举报学术不端【】 ， ” 这项基因编辑技术的临床试验结果显示，不对药物方案进行更改，