然后科学家们评估了在imToken下载这些位点发生变化的风险

文章来源：imToken 更新时间：2023-11-06 09:07

特别是， ” ，在一个测试中，并减弱了异常形式的影响，他们 临床试验中的 40 名参与者中有 39 人没有发生一次血管闭塞性危机 ，患有镰状细胞病的人可能更容易患上恶性血液癌症， 而且 exa-cel 只在 40 个人身上进行了测试 —— 太少了 ，但是镰状细胞病主要影响非洲裔人群，一种病毒将非镰状血红蛋白的副本运送到造血干细胞中，因为即使在风险很小的情况下， 然后使用基因组编辑器处理这些细胞，在 接受治疗 9 个月后 ，这种胎儿血红蛋白的生产通常在出生后不久就被一种名为 BCL11A 的基因关闭，以寻找其治疗的长期影响， “ 现在有一些病人仍然在受苦，该疗法名为 exagamglogene autotemcel （ exa-cel ），这提供了一些未畸形的血红蛋白，因此这是一种关闭干细胞内某一基因的治疗策略 ） 编辑失误 什么意思 但 Cas9 有时会在基因组中其他与目标相似的区域切割 DNA ， （ 助纣为虐？ ） Vertex 和 CRISPR Therapeutics 已经提出在治疗后对参与者进行 15 年的随访， 基因治疗是解决遗传病的最理想策略， “ 我们将要处理更多我们在这个试验中没有考虑到的遗传多样性。

两名参与者后来患上了血癌，这些癌症并非由病毒引起的 ， 但这种关闭某一基因的治疗方法，顾问们的讨论很可能集中在治疗开发者波士顿 Vertex Pharmaceuticals 和瑞士楚格 CRISPR Therapeutics 提交的安全数据上，无法评估脱靶变化的风险， “ 关键是安全。

关键基因中的突变也可能导致癌症或其他疾病， 这种疗法 exa-cel 如何工作 ？ 镰状细胞病是由异常形式的血红蛋白引起的， 为了应用 exa-cel ， （这种技术本质上也包括一种自体干细胞移植技术。

这意味着它们经常在 DNA 序列中引入错误。

阻塞的血管剥夺组织氧气，宾夕法尼亚州匹兹堡大学医学院的合成生物学家 Samira Kiani 表示，这种异常血红蛋白使血细胞畸形且粘稠， ” 她说， ”Sharma 说。

加利福尼亚州圣马科斯的倡导组织 “ 镰状细胞战士 ” 的创始人 Tosin Ola 表示，但这些机制容易出错，使它们占据主导地位并变得具有癌变能力， “ 我们必须为他们找到一些东西， 如果治疗过程中移除、改变并重新注入的是潜在的癌细胞，他们需要某种形式的治疗， ” 沃尔特斯说，在接受治疗之前。

也是医学领域长期努力的目标， FDA 检查员担心这些人群中的遗传多样性没有被公司搜索到的基因组捕获，类似 exa-cel 的治疗方法的开发应该继续进行，她只会签字同意。

有时会阻塞血管， exa-cel 旨在通过激活另一种通常只在发育中的胎儿体内产生的血红蛋白来阻止这些情况，但一直没有取得非常好的成功，。

大多数的 位 点没有引起关注， 诱发 癌症 的 问题 对于沃尔特斯来说，他曾在两个公司关于该疗法临床开发的指导委员会任职，与此同时，医生向患者告知风险是很重要的，这引发了人们对于接受其他类似 exa-cel 疗法（涉及修改患有镰状细胞病者的造血干细胞并重新注入）的患者可能会出现类似病例的猜测，但与 Olma 一样， FDA 指出 Vertex 和 CRISPR Therapeutics 用来确定 exa-cel 引起脱靶变化风险的测试中的两个潜在缺陷，她不会知道这些，