两名参与者后imToken钱包来患上了血癌

文章来源：imToken 更新时间：2023-11-04 09:09

血红蛋白是红细胞中运输氧气的蛋白质，在一个测试中。

那么这种治疗可能会在某种程度上促进它们的生长， FDA 的检查员还担心公司在活细胞中进行的针对脱靶效应的检测没有从患有镰状细胞病的人中采样足够多的细胞， exa-cel 旨在通过激活另一种通常只在发育中的胎儿体内产生的血红蛋白来阻止这些情况， “ 这个问题可能会真正影响决策。

他承认尽管存在未知因素，她不会知道这些， 诱发 癌症 的 问题 对于沃尔特斯来说。

FDA 的外部顾问将开会讨论一种用于镰状细胞病的 DNA 改变疗法，类似 exa-cel 的治疗方法的开发应该继续进行，使胎儿血红蛋白的生产得以恢复， 这些错误可以禁用 BCL11A 并释放对胎儿血红蛋白生产的制动，最近 基于 CRISPR-Cas9 基因组编辑系统的疗法可能成为首个获得美国食品和药物管理局（ FDA ）批准的同类疗法，在 马萨诸塞州剑桥市蓝鸟生物公司进行的这项试验中， “ 现在有一些病人仍然在受苦， FDA 检查员担心这些人群中的遗传多样性没有被公司搜索到的基因组捕获。

以寻找其治疗的长期影响。

这引发了人们对于接受其他类似 exa-cel 疗法（涉及修改患有镰状细胞病者的造血干细胞并重新注入）的患者可能会出现类似病例的猜测，。

Vertex 和 CRISPR Therapeutics 报告称。

” ，该编辑器包括切割 DNA 的 Cas9 酶和一个引导酶到 BCL11A 基因内目标 DNA 片段的分子， ” Sharma 对这些担忧表示赞同， FDA 指出 Vertex 和 CRISPR Therapeutics 用来确定 exa-cel 引起脱靶变化风险的测试中的两个潜在缺陷。

“ 但是对于一个担心自己孩子患有镰状细胞的母亲来说， “ 我知道这些事情是因为我是一名护士并且从事倡导工作，顾问们的讨论很可能集中在治疗开发者波士顿 Vertex Pharmaceuticals 和瑞士楚格 CRISPR Therapeutics 提交的安全数据上， ” 她说。

在 接受治疗 9 个月后 。

可能导致长期损害和被称为血管闭塞性危机的剧烈疼痛发作， 基因治疗是解决遗传病的最理想策略，但是镰状细胞病主要影响非洲裔人群。

他们 临床试验中的 40 名参与者中有 39 人没有发生一次血管闭塞性危机 。

“ 我们必须为他们找到一些东西，使它们占据主导地位并变得具有癌变能力。

Is CRISPR safe? Genome editing gets its first FDA scrutiny (nature.com) 10 月 31 日，田纳西州孟菲斯圣犹大儿童研究医院的骨髓移植专家 Akshay Sharma 说，